Terapia pioneira de edição genética reverte câncer em menina de um ano

Uma garota com um ano de idade, diagnosticada com leucemia agressiva e incurável, depois de receber “células reprojetadas” de um doador. A terapia usa uma nova e poderosa técnica de edição genética que pode, no futuro, tratar uma série de doenças hereditárias.

Layla Richards de Londres, Inglaterra, é a primeira paciente do mundo a receber a terapia pioneira, que foi realizada por médicos do hospital Great Ormond Street. Eles não dizem que é uma cura, mas a condição da menina melhorou muito se comparada a alguns meses atrás, quando seu prognóstico parecia sombrio. A terapia parece estar contendo a leucemia.

>>> Conheça a CRISPR, nova ferramenta de edição de DNA

A doença

A situação dela era terrível, levando a equipe médica e a empresa de biotecnologia Cellectis a pedir permissão para usar a tecnologia. A única aplicação anterior da técnica, conhecida como edição de genoma específica de local, havia sido realizada em ratos. Layla, que foi diagnosticada com leucemia quando tinha três meses de idade, começou a piorar muito, então os médicos – e os pais dela – tomaram a medida desesperada, que agora parece estar valendo a pena.

“Eu não queria ir por esse caminho [oferecer cuidados paliativos], preferia que ela tentasse algo novo e eu aceitei a aposta”, disse o pai de Layla, Ashleigh, . “E aqui está ela hoje, de pé e sorrindo. Ela estava tão fraca antes deste tratamento, foi horrível e sou bastante grato por esta oportunidade.”

A terapia

Para a terapia, os médicos usaram uma biotecnologia chamada de TALENs (sigla em inglês para “nucleases efetoras como ativador de transcrição”). Trata-se de uma enzima que permite aos cientistas cortar fitas de DNA em sequências específicas, e por isso é muitas vezes chamada de tesoura molecular. Neste caso, o imunologista Wasseem Qasim e sua equipe no hospital usaram a tesoura TALENs para desativar genes em células T do sistema imunológico, que foram doadas de pacientes saudáveis. Esses genes foram eliminados porque fazem células estranhas serem rejeitadas quando transplantadas para um paciente de leucemia. As células também foram modificadas para protegê-las de remédios anticâncer.

Os detalhes do procedimento, que será apresentado na 54ª Sociedade Americana de Hematologia, estão . Para abrir espaço para as novas “células reprojetadas”, o sistema imunológico existente de Layla teve que ser destruído. Após o procedimento, a saúde de Layla melhorou quase que instantaneamente. Paul Veys, um dos membros da equipe, disse à BBC que a transformação foi uma das coisas mais notáveis ​​que ele viu em 20 anos.

Futuro

No entanto, mesmo que a leucemia de Layla esteja atualmente em remissão, ainda é cedo para dizer que foi um sucesso: é apenas um caso, e a técnica não passou por testes clínicos de longo prazo. Além do mais, a terapia não foi feita para ser permanente: que ela serve como uma “ponte” para manter Layla e futuros pacientes vivos até que possa ser encontrado um doador de células T compatíveis. Supondo que esta técnica funcione como o esperado, ela poderia ser utilizada para tratar uma variedade de doenças, incluindo a hemofilia (que causa problemas na coagulação do sangue), talassemia beta e hemoglobinopatia (ambas são anomalias na estrutura da hemoglobina). [ e ]

Foto por Great Ormond Street Hospital/PA Wire/Divulgação